Folha de S.Paulo

Farmacêuticas desenvolvem novas terapias contra a hemofilia


A hemofilia é uma doença rara e hereditária cuja terapia exige dos pacientes dedicação intensa -mas seu tratamento parece ter horizontes promissores em vista.

A doença decorre da falta de fator 8 no sangue, que impede o funcionamento adequado da coagulação, e não tem cura. O tratamento preventivo comum é aplicar o fator ausente na veia do paciente, em uma injeção feita ao menos três vezes por semana e cujo preparo toma cerca de meia hora.

A frequência evita que, em caso de lesões, o paciente tenha os sangramentos contínuos e descontrolados que caracterizam a doença.

"O maior inconveniente das medicações atuais é que ainda precisam de acesso venoso três ou quatro vezes por semana. Precisa ficar picando crianças e bebês seguidamente", diz Tânia Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia.

A hemofilia do tipo A, mais grave e comum, acomete ao redor de 10 mil pessoas no Brasil e 320 mil no mundo. Parte dos pacientes desenvolve os chamados inibidores: anticorpos que reagem contra o fator 8 presente no medicamento e tornam a profilaxia inócua.

Entre as novas soluções em desenvolvimento está o emicizumab, remédio da Roche feito a partir de anticorpos monoclonais que funcionam como substitutos diretos para o fator 8, dando andamento à chamada cascata da coagulação.

A injeção do fármaco promete ser feita de modo subcutâneo (como as aplicações de insulina em diabéticos) e durar uma semana inteira.

O resultado do estudo de fase três (avançado) do medicamento foi apresentado em um congresso internacional da área em Berlim em julho.

Como é um produto artificial, produzido por engenharia genética, é menor o risco de rejeição por parte do corpo humano. Pode representar uma solução para os pacientes que desenvolvem inibidores, explica o coordenador da pesquisa, Johannes Oldenburg, da Universidade de Bonn (Alemanha).

Foram incluídos no estudo 109 pacientes adultos que desenvolveram inibidores ao tratamento regular de hemofilia. Observou-se uma redução de 87% no número de sangramentos.

Tânia Pietrobelli, da Federação de Hemofilia, vê os avanços com otimismo. Seu filho tem a doença e, desde os 7 anos, foi tratado com fator preventivo que a mãe importava com dinheiro do próprio bolso. Hoje, ele tem 37 anos e é médico.

Segundo Tânia, o sistema de saúde brasileiro fornece tratamento a praticamente todos os pacientes de hemofilia. "Esperamos que os laboratórios que desenvolvem esses novos produtos permitam um acesso fácil ao governo", diz. "Não adianta termos essas descobertas e o valor delas ser impossível."

Ainda não é possível ter ideia do preço que o medicamento terá, diz Oldenburg, da Universidade de Bonn.

TERAPIA GÊNICA

"O tratamento de hemofilia está em uma era de ouro", diz John Pasi, pesquisador da Universidade Queen Mary.

No congresso, ele apresentou o fitusiran, medicamento da Alnylam e Sanofi também de aplicação subcutânea, voltado a "silenciar" genes anticoagulantes em pacientes com hemofilia.

Segundo ele, o futuro do tratamento da doença está baseado na terapia que mira direto nos genes.

A hematologista Alessandra Prezotti, que coordena um hemocentro no Espírito Santo, é entusiasta da terapia gênica. "Mas não sei se vamos chegar a abandonar a reposição do fator."

Já Guilherme Genovez, que coordenou a área de sangue e hemoderivados do Ministério da Saúde de 2007 a 2013, diz acreditar que a aplicação de fator 8, como conhecemos hoje, vai ser ultrapassada em "cinco ou dez anos".

Como as políticas públicas brasileiras estão voltadas à importação do fator e da tecnologia para desenvolvê-lo aqui, ele diz temer que estejamos focando em algo que em breve estará obsoleto. "A gente pode estar fazendo contrato para comprar máquina de escrever."

Genovez também argumenta que a terapia gênica, cuja pesquisa ainda é incipiente, é o que permite vislumbrar a cura do defeito genético que causa a hemofilia.

O jornalista viajou a convite da Roche.